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이엔셀, 최고 권위 말초신경학회(PNS)에서 ‘EN001’ 임상1상 결과 “구두발표”
이엔셀, 최고 권위 말초신경학회(PNS)에서 ‘EN001’ 임상1상 결과 “구두발표”
  • 최인호 기자
  • 승인 2024.06.27 15:12
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이엔셀이 국제 말초신경 학회에서 차세대 중간엽줄기세포 치료제인 ’EN001’의 임상 결과를 발표했다.
이엔셀이 국제 말초신경 학회에서 차세대 중간엽줄기세포 치료제인 ’EN001’의 임상 결과를 발표했다.

국내 첨단 바이오의약품 위탁개발 생산기업(CDMO)인 이엔셀㈜은 자체 개발 신약인 차세대 중간엽줄기세포치료제 EN001의 샤르코-마리-투스 병 1A형 (CMT1A) 대상 임상 1상 결과를 현지 시간 2024년 6월 23일, 캐나다 몬트리올에서 개최된 말초신경질환 분야에서 세계 최고의 권위를 가진 PNS(Peripheral Nerve Society) 학회에서 발표했다고 밝혔다.

PNS 학회는 말초신경분야에서 세계에서 가장 권위 있는 학회로, 말초신경 질환 분야의 최고 전문가들이 참석하여 기초, 중개연구 및 임상 연구 등에 대한 교류를 하며 관련 분야의 대형 제약사 및 바이오텍 기업이 참가하는 국제 학술대회이다. 올해는 2024년 6월 22일부터 25일까지 4일간 캐나다 몬트리올에서 열렸다.

EN001은 이엔셀㈜의 원천기술인 ENCT (ENCell Technology) 방법으로 생산한 초기 계대 중간엽 줄기세포치료제이다. 이엔셀㈜는 EN001이 손상된 신경과 근육으로 이동하여 이를 재생시키는 것을 CMT 환자 세포 및 동물 모델을 활용한 비임상 연구를 통해 확인하였으며, 2023년 6월에 단회 투여 임상 1상을 완료하였다. 이는 CMT를 대상으로 이루어진 최초의 세포치료제 임상이다.

이엔셀㈜는 삼성서울병원(주관; 신경과 최병옥 교수)에서 진행된 9명의 CMT1A형 환자에게 EN001을 단계적 용량 증량 방식으로 단회 투여 후 16주까지 안전성 및 유효성을 확인한 임상 1상 결과를 바탕으로 제출한 초록이 CMTR: Platform Presentation 프로그램에 구두 발표로 선정되어 이를 공개하였다.

임상시험 결과, 저용량(5×10⁵ cells/kg) 및 고용량(2.5×10⁶ cells/kg)을 투여한 모든 환자군(저용량 3명, 고용량 6명)에서 용량제한독성(DLT, Dose Limiting Toxicity)이 나타나지 않았으며, 특히 중대한 이상 사례 및 주입 관련 반응도 나타나지 않았다. 이를 통해 EN001의 안전성을 입증하였다.

탐색적 유효성 평가에서도 유의미한 결과가 관찰되었다. CMT 질환의 중증도를 평가하는 신경병 척도인 CMTNSv2 점수는 EN001 투여 후 16주 차에서 평균 2.89점이 감소했다. 특히, 고용량 군에서는 평균 3.50점이 감소하여 높은 치료 효능이 관찰되었다. 임상 1상이기에 모집 환자 수가 적었음에도 불구하고 통계적으로 유의미한 결과가 관찰되었다. 뿐만 아니라, EN001 고용량을 투여받은 환자들은 샤르코마리투스병 증상이 각각 중증(severe)에서 중등도(moderate)로 변화하거나, 중등도(moderate)에서 경증(mild)으로 증상이 감소되어 임상적으로 호전됨을 확인하였다.

추가로, EN001 투여 후 10미터 걷기검사(10 Meter Walking Test, 10MWT)에서 유의미한 시간 개선이 있음을 확인하였다. 이 외에도 환자의 이동성을 평가하는 FDS(Functional Disability Scale), 말초신경병 환자의 활동 수준을 측정하는 ONLS(Overall Neuropathy Limitation score) 및 신경재생 가능성 변화를 확인할 수 있는 신경전도검사 결과에서 EN001 투여 16주 차에서 임상적 개선이 확인되었다.

이엔셀㈜ 장종욱 대표는 "말초신경질환 분야에서 세계 최고의 권위를 가진 PNS학회에서 저명한 전문가들이 참석한 가운데, EN001의 우수한 임상시험 결과를 성공적으로 발표하여 매우 자랑스럽고 새로운 줄기세포 치료제의 개발 및 상용화에 박차를 가하겠다"고 했으며, 임상시험을 주관한 최병옥 교수는 "아직 치료제가 없는 희귀질환인 CMT1A 환자들에게 희망을 전해줄 수 있는 임상시험 결과였다”고 말했다.

이엔셀㈜은 다품목 첨단바이오의약품 개발 GMP 기술을 바탕으로 17개 고객사, 33개 프로젝트의 위탁개발 생산을 진행 중에 있으며, 이를 통해 누적 242억 매출을 달성하였다. 이러한 기술력을 바탕으로 이엔셀은 2024년 4월, 코스닥 기술특례상장 예비심사에 통과하여 코스닥 입성을 앞두고 있다.


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